SK바이오팜은 캐나다 몬트리올에서 열린 'GBA1 Meeting 2025'에서 파킨슨병 치료제 후보물질 'SKPD'의 연구 성과를 발표했다. 학회는 파킨슨병 주요 유전적 위험인자인 GBA1(Glucosylceramidase Beta 1) 유전자 변이를 주제로 한 국제 학술대회다. SK바이오팜은 전체 발표 중 16곳만 포함된 구두 발표 세션에 선정됐다.
SKPD는 GBA1 변이에 의해 기능이 저하된 GCase(Glucocerebrosidase) 효소를 활성화해 파킨슨병의 원인 중 하나인 알파 시누클레인 단백질 축적을 억제하는 방식이다.
동물 모델 실험에서 SKPD는 운동 기능 회복을 유도했으며, 치료 종료 후에도 최대 3개월간 효과가 지속되며 질병의 원인에 작용하는 질병 수정 치료제(DMT) 가능성을 보여줬다.
뇌세포의 리소좀 기능과 자가포식을 활성화해 손상된 단백질을 제거하는 메커니즘으로, 파킨슨병의 진행을 늦추는 효과도 입증했다.
SK바이오팜은 SKPD를 경구용 치료제로 개발 중이며, GBA1 유전자 변이 환자 임상을 계획하고 있다. 이후 비변이 환자군으로의 확장도 구상 중이다.
이동훈 SK바이오팜 사장은 "파킨슨병의 원인을 직접 겨냥한 치료를 통해 미충족 의료 수요를 해결하겠다"며 "글로벌 신약 개발을 선도하겠다"고 밝혔다.
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